血友病是一种遗传性出血性疾病,由于血液中某些凝血因子的缺乏导致患者产生严重的凝血障碍。最近,英国在基因疗法治疗乙型血友病方面取得了初步的巨大成功,为这些患者带来了新的希望。
乙型血友病是由于基因缺陷,导致患者无法合成第九凝血因子,进而影响正常的凝血功能。目前的治疗方法是定期注射第九凝血因子,但这种方法存在诸多不便。
英国伦敦大学学院等机构的研究人员在的《新英格兰医学杂志》上报告说,他们通过基因疗法成功地让乙型血友病患者的凝血功能得到了显著改善。他们使用了一种8型腺相关病毒作为载体,将正确版本的基因运送进患者体内的细胞里。这些细胞在接受正确的基因后,就能够自行合成第九凝血因子。
在涉及6名患者的初步试验中,这种基因疗法显示了令人鼓舞的结果。患者只需接受一次注射,他们体内第九凝血因子的含量就显著上升,从以前的不足正常含量的1%上升到2%至11%。这一显著的提升改善了患者的病情,并有效缓解了他们在受伤时面临的血流不止的危机。
更令人兴奋的是,对这些患者进行的长期跟踪显示,由于是在基因层面进行治疗,患者体内第九凝血因子的含量可以稳定保持长达16个月,无需反复注射。而且,这种基因疗法在试验阶段并未出现明显的副作用。
研究人员阿米特·纳特瓦尼表示,对于乙型血友病患者来说,这是一种能够彻底改变他们生活的疗法。接下来,研究人员将进行更大规模的试验,以进一步验证这种疗法的有效性,并是否可以用类似的方式来治疗甲型血友病。
对于血友病患者来说,他们应该避免剧烈运动以免发生意外出血。但适度的运动锻炼可以增加体内凝血因子的含量。血友病患者在生活中应选择适合自己的运动方式。游泳、自行车和散步等低强度运动是不错的选择。通过科学而合理的运动,结合新的基因疗法,血友病患者将能够过上更健康、更自由的生活。