自今年4月起，一项令人振奋的消息在健康领域引起了广泛关注：针对免疫性血小板缺乏紫斑症（ITP）的治疗药物——血小板生成素，被纳入了健保的给付范围。这一改变的福利预计将惠及大约30至50名患者，每年为他们节省高达百万元的药费。
对于深受免疫性血小板缺乏紫斑症困扰的患者来说，这无疑是一个巨大的福音。让我们来听听一位60岁妇女的亲身经历。她在12年前被诊断出患有紫斑症，长期依赖类固醇治疗。由于免疫能力低下，她不幸发生了感染，甚至不得不接受左脚的截肢手术。在尝试多种药物治疗后，她的血小板数量仍然无法提升，病情时好时坏，甚至引发了贫血和慢性肠胃道出血等严重副作用。通过血小板生成素的治疗，她的血小板数目现在维持在5万以上，再也不用担心出血危及性命，过上了踏实安稳的生活。
那么，什么是免疫性血小板缺乏紫斑症呢？姚明医师，中华民国血液及移植医学会的理事长、台大医院内科部血液科的专家，对此进行了解释。人体的血液主要由红血球、白血球和血小板组成，其中血小板具有凝血功能。免疫性血小板缺乏紫斑症是一种自体免疫性疾病，体内会产生不明原因的抗血小板抗体，进而破坏血小板并减少其生成。这种情况在国内的盛行率约为万分之一。
紫斑症患者的血小板数量若低于正常水平，就容易出现自发性出血症状，包括皮肤上的针点和瘀青、流鼻血、牙龈出血等，严重时甚至可能导致肠胃道、内脏出血或脑出血而危及生命。
长期以来，类固醇是治疗慢性紫斑症的一线药物，但长期使用会带来一系列并发症，如月亮脸、水牛肩等，严重时甚至可能导致免疫能力低下、感染、糖尿病、肾功能恶化、骨质疏松症等。第二线治疗包括切除术，虽然约6至7成患者能够痊愈，但仍有部分患者效果不佳，需要承受其他药物可能带来的掉发、肝肾毒性、纤维化、增加癌症风险等多种副作用。“血小板生成素”作为一种有效的治疗手段进入了人们的视野。
姚明理事长强调，血小板生成素是一种刺激素，能够刺激巨核细胞的增殖和分化，进而提升血小板的数量。这种药物的安全性高，几乎没有副作用，对于减少血小板低下的症状有显著改善效果。自今年4月起，健保放宽了给药条件，针对切除后仍无效的患者开放长期使用。预计将有大约30至50名患者受益，每年可节省大量药费。
这一变革无疑为深受免疫性血小板缺乏紫斑症困扰的患者带来了希望。他们终于可以放下心中的重担，以更加积极的心态面对生活。
