记得孙药师上大学的时代，恶性肿瘤的治疗还是以细胞毒类药物为主。近年来，随着分子生物学技术的提高，对肿瘤发病机制和增殖有了更新的认识，开始了针对细胞受体、关键基因和调控分子为靶点的治疗，也称为靶向治疗，包括具有靶向性的表皮生长因子受体(EGFR)拮抗药、针对某些与增殖相关受体的单克隆抗体、 针对某些癌基因和癌细胞遗传学标志的药物、抗肿瘤血管生成的药物等等，已经超越了传统的细胞毒治疗，属于病理生理学治疗，具有非细胞毒性和靶向性，发挥调节作用和细胞稳定性作用。
生物靶向治疗药物包括生物反应调节药（代表药物有干扰素、白介素-2、胸腺肽类）、单克隆抗体（代表药物有利妥昔单抗、西妥昔单抗、曲妥珠单抗、贝伐珠单抗、帕妥珠单抗）、酪氨酸激酶抑制药（代表药物有吉非替尼、厄洛替尼）、其他靶点抑制药（代表药物有索拉非尼、舒尼替尼、凡德他尼、拉帕替尼）。
以干扰素、白介素-2、胸腺肽类药物主要通过调节机体免疫功能抑制肿瘤生长，干扰素适用于多毛细胞白血病、慢性髓性白血病、多发性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤、恶性黑色素瘤、肾细胞癌、喉乳头状瘤、卡波西肉瘤、卵巢癌、基底细胞癌、表面膀胱癌等。白介素-2主要适用于肾细胞癌、黑色素瘤，用于控制癌性腹水及其他晚期肿瘤。胸腺肽类药物适用于各种恶性肿瘤前期，与化疗、放疗合用并用。
单克隆抗体利妥昔单抗适用于复发或耐药的滤泡中央型淋巴瘤的、CD20抗原阳性的弥漫性大B细胞性非霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、边缘带B细胞淋巴瘤等。西妥昔单抗适用于表皮生长因子受体(EGFR)过度表达的转移性结、直肠癌。曲妥珠单抗适用于人表皮生长因子受体-2(HER-2）过度表达的乳腺癌。贝伐珠单抗适用于转移性结直肠癌的一、二线治疗和转移性乳腺癌、晚期非小细胞肺癌、进展或转移性肾细胞癌的一线治疗。
酪氨酸激酶抑制药吉非替尼适用于既往接受过铂类药品治疗失败后的晚期非小细胞肺癌。厄洛替尼适用于两个或两个以上化疗方案失败的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的三线治疗。索拉非尼适用于不能手术的晚期肾细胞癌和无法手术或远处转移的原发肝细胞癌。拉帕替尼适用于联合卡培他滨治疗生长因子受体2(HER-2)过度表达的，既往接受过一线治疗的晚期或转移性乳腺癌。舒尼替尼适用于甲磺酸伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠道间质瘤以及不能手术的晚期肾细胞癌。
